2023年是我國現代藥品監管體制改革25周年。在過去的25年里，我國醫藥事業在監管體系、企業創新、產品創新等方面實現了快速成長，推進了許多變革性實踐，取得了許多標志性成果，創新地位持續提升，正在向制藥強國目標大步邁進。與此同時，我們也應清醒地認識到，藥品安全是基本的民生問題，涉及人民群眾身體健康和生命安危。因此，高質量推進我國藥品監管現代化，既是廣大人民群眾日益增長的藥品安全新需求，也是黨增進民生福祉事業的重心。
深化審評審批制度改革，暢通創新藥品上新路。藥品審評審批制度改革體現了藥品監管領域中的效能原則，強調高效實現目標，及時回應現實需求。為此，一是要加快審評審批具有明顯臨床價值的創新藥，制定相關針對性專業指導，如兒童藥、艾滋病用藥、惡性腫瘤用藥等。比如，以兒童藥為例，兒童是祖國的未來，兒童的健康關系著國家的未來，是國家未來經濟社會可持續發展的重要保障。近年來，我國兒童用藥獲批速度不斷加快，兒童用藥科學監管體系不斷完善，不僅制定了兒童用藥相關指導原則，也為企業研發注冊提供了技術指導。據資料顯示，2023年1至5月，已有34個兒童用藥獲批上市，數量超過去年同期，涵蓋多類兒童疾病。二是要優先審評審批臨床急用藥、國家科研重點和國家部署關鍵核心技術的藥品，抓緊全球醫療產業前沿技術和國內重大創新，必要時使用附條件批準和緊急使用授權。比如，以罕見病用藥為例，罕見病用藥又稱“孤兒藥”，因其研發成本高、市場容量小、投資回報低，導致相關企業創新研發意愿不強。因此，為更好激勵此類臨床急用藥研發，實現在保障藥品有效前提下安全與可及之間的平衡，藥品管理法中要求對臨床急需的防治罕見病等疾病的新藥予以優先審評審批，并給予最長不超過7年的市場獨占期。三是發揮長三角和大灣區四個分中心的重大作用，在真實數據研究及應用領域持續深耕。一方面，長三角和大灣區都是生物醫藥產業發達的重點地區，有利于審評工作人員直接了解藥物研發情況，加強事前事中的溝通指導，為藥品企業研發創新提供優質支撐服務。另一方面，應盡快厘清國家中心和分中心的職能劃分，明確具體職責，實現審評效能提升。
健全藥品監管法律法規，推動藥品監管體系提質增效。健全藥品監管法規標準體系是提升藥品質量，促進藥品安全事業發展的重要手段。自2019年起，我國先后出臺了《中華人民共和國藥品管理法》（2019年修訂）和《中華人民共和國疫苗管理法》。其中，2019年修訂的藥品管理法提出了新制度和新內容，如將藥品研制和注冊設立單獨章節，藥物臨床試驗審批采用到期默示許可制，藥物臨床試驗機構管理實行備案制；建立藥品上市許可持有人制度、藥物警戒制度、藥品追溯制度、藥品供應保障制度、藥品儲備制度。同時，還引入風險管理、應急管理和社會共治等理念。但是，我們可以看到，部分制度目前仍處在探索非落地階段，與之相配套的法律法規體系尚未完全建成。基于此，一是持續完善配套規章制度，完善相關法律法規，促進相關配套制度之間的順暢銜接，推進和加快《中華人民共和國藥品管理法實施條例》《藥品經營和使用質量監督管理辦法》等規章和規范性文件的制定和修訂。二是要持續提高監管標準，有序推進《中國藥典》（2025年版）《藥品標準管理辦法》的制定，及時開展相關標準的制定和修訂工作。三是把法規制定目標統一到“質量”二字上，堅持以質量為底線，借鑒發達國家“質量源于設計”的先進理念，加強源頭治理和風險治理，“以建促管”，實現有質量的建規立制工作。同時，還要把公眾健康、商業利益與國家戰略有機融合，實現建設全社會高質量共建共治共享的藥品制度體系。
開展國際交流與合作，構建人類健康命運共同體。國際交流合作是中外規則的雙向連接互動與融合協調，有利于實現深度有效的國際合作，進一步發展全球監管協同和相互信賴的和諧場景。2021年國家藥監局再次當選為ICH（人用藥品技術要求國際協調理事會，是藥品注冊領域的核心國際規則制定組織）管委會成員，這意味著中國藥品監管部門不僅是國際藥品注冊標準制定的重要參與者，也是ICH的管理和決策機構成員，在藥品注冊領域、制定國際技術標準規范等方面擁有更多話語權。此外，2022年8月23日，世界衛生組織（WHO）宣布中國通過疫苗國家監管體系（NRA）評估。這不僅意味著我國擁有體系完備、穩定運行的監管體系，也意味著我國在生產、進出口等流通環節的疫苗有質量保證的基礎，這是新時期我國疫苗監管體系建設的里程碑，也是我國藥品監管持續與國際接軌的階段性成果。可以說，中國藥監與國際藥監相互需要，構建了相互依存的國際藥監關系格局。在這種戰略背景下，一是要堅持全球視野，發揚大國格局，以開放、合作、共贏的姿態繼續積極拓展雙邊和多邊藥品監管國際交流合作。二是要持續增進與其他國家和地區藥品監管機構的互動，在主動借鑒國際藥品監管經驗的同時，將中國的理念帶入國際規則，為全球藥品安全治理提供“中國智慧”。三是加快與國際各項標準的質量和技術連接，使我國在國際藥品監管領域持續提升影響力和話語權。
